Rilonacept v léčbě CAPS

Číslo: 6 / 2008 (Obsah)
Rubrika: Klinické studie / Klinické studie s komentářem
Obor: Vnitřní lékařství

Souhrn

Rilonacept je nová molekula s potenciálem inhibovat působení interleukinu IL-1 právě u nemocných se syndromy CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes), mezi něž patří FCAS (familial cold autoinflammatory syndrome) či MWS (Muckle-Wells syndrome). Terapeutická účinnost byla ověřena na souboru 47 nemocných s přítomnou mutací NLRP3. V rámci III. fáze klinického testování byly provedeny dvě studie: šestitýdenní dvojitě zaslepená studie, ve které byl rilonacept podáván 1x týdně v dávce 160 mg s. c., a devítitýdenní otevřená studie s následným zaslepením a rozštěpením na větev placebovou a větev s podáváním účinné látky. V obou studiích bylo sledování dokončeno u 44 nemocných. V první z nich bylo podávání rilonaceptu provázeno masivní klinickou odezvou – zmírněním symptomů o 84 % vs 13 % (p < 0,0001), a to za současného poklesu C-reaktivního proteinu, sérového amyloidu A a zlepšení kvality života nemocných. Prakticky týchž výsledků bylo dosaženo i ve druhé studii. Podávání rilonaceptu bylo pacienty velmi dobře snášeno; nejčastějším nežádoucím účinkem byla lokální reakce v místě aplikace.

Rilonacept je nová molekula s potenciálem inhibovat působení interleukinu IL-1 právě u nemocných se syndromy CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes), mezi něž patří FCAS (familial cold autoinflammatory syndrome) či MWS (Muckle-Wells syndrome). Terapeutická účinnost byla ověřena na souboru 47 nemocných s přítomnou mutací NLRP3. V rámci III. fáze klinického testování byly provedeny dvě studie: šestitýdenní dvojitě zaslepená studie, ve které byl rilonacept podáván 1x týdně v dávce 160 mg s. c., a devítitýdenní otevřená studie s následným zaslepením a rozštěpením na větev placebovou a větev s podáváním účinné látky. V obou studiích bylo sledování dokončeno u 44 nemocných. V první z nich bylo podávání rilonaceptu provázeno masivní klinickou odezvou – zmírněním symptomů o 84 % vs 13 % (p < 0,0001), a to za současného poklesu C-reaktivního proteinu, sérového amyloidu A a zlepšení kvality života nemocných. Prakticky týchž výsledků bylo dosaženo i ve druhé studii. Podávání rilonaceptu bylo pacienty velmi dobře snášeno; nejčastějším nežádoucím účinkem byla lokální reakce v místě aplikace.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky