Orphan drugs a jejich využití v onkologii

Číslo: 3 / 2012 (Obsah)
Rubrika: Farmakoterapeutické postupy, Téma čísla
Obor: Onkologie
Autoři: Prof. MUDr. Pavel Klener, DrSc. 1
MUDr. Kateřina Kubáčková 2
MUDr. Pavel Klener jr., Ph.D.3
Autoři - působiště: 1 I. interní klinika 1. LF UK a VFN, Praha a Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
2 Komplexní onkologické centrum, FN Motol, Praha
3 Ústav patologické fyziologie 1. LF UK, Praha
Klíčová slova: vzácná onemocnění, orphan drugs, hematologické malignity

Souhrn

Jako orphan drugs („sirotčí léky") se označují takové léčivé přípravky, které se používají v terapii závažných vzácných onemocnění (s prevalencí < 50/100 000). Vývoj, preklinický výzkum a klinické testování nových léků pro vzácné choroby jsou finančně, časově i organizačně extrémně náročné. Aby se pacientům, kteří trpí těmito chorobami, dostalo včasné léčby, byla vytvořena kategorie orphan drugs. Statut orphan drug bývá spojen s konkrétním onemocněním, či dokonce s konkrétním subtypem či fází určitého onemocnění. Problematika orphan drugs je řešena v rámci Evropské unie zvláštní legislativou od roku 1999. Případné žádosti o udělení statutu orphan drug posuzuje v EU komise COMP (Committee for Orphan Medicinal Products). V současné době má statut orphan drug přiznaných více než 1 000 léků. Hlavním smyslem zavedení kategorie orphan drugs a její zvláštní legislativní úpravy je poskytnout v současné době dostupnou terapii těm pacientům, kteří trpí závažnými, avšak vzácnými chorobami, pro které neexistuje jiná účinná standardními postupy prověřená terapie.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky