Lumacaftor-ivacaftor u nemocných s cystickou fibrózou
| Číslo: | 4 / 2015 (Obsah) |
| Rubrika: | Zprávy z klinických studií |
Souhrn
Cystická fibróza je stále nevyléčitelným onemocněním, u kterého však ivacaftor, lék nedávno zavedený do klinické praxe, znamenal významné zlepšení stavu nemocných. Působí přitom jako potenciátor defektního proteinu CFTR a zvyšuje kapacitu iontových kanálů pro transport chloridových iontů. Nyní byl v dávce 250 mg 2x denně podáván v rámci studie III. fáze s lumacaftorem (600 mg 1x denně nebo 400 mg 2x denně) po dobu 24 týdnů u osob starších 12 let (n = 1 108). Oproti placebu vedly obě dávky lumacaftoru k signifikantnímu zlepšení hodnoty FEV1, které bylo stanoveno jako primárně sledovaný ukazatel (p < 0,001). Výrazně nižší (o 30–39 %) byl počet plicních exacerbací, počet hospitalizací nebo případů intravenózního podání antibiotik, a to při snášenlivosti srovnatelné s placebem.
Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu
