Využití midostaurinu při pokročilé systémové mastocytóze

Číslo: 5 / 2016 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií

Souhrn

Pokročilá systémová mastocytóza je vzácné hematoonkologické onemocnění charakterizované obecně nepříznivou prognózou, u něhož chybí účinná léčba. Jelikož nový multikinázový inhibitor midostaurin působí inhibičně na KIT D816V, což je klíčové místo v patogenezi nemoci, byla přirozeně zjišťována i jeho klinická účinnost, a to v otevřené studii (n = 116) při užití dávky 100 mg 2x denně. Celková odpověď byla dosažena u 60 % (95% CI: 49–70) nemocných; 45 % osob zaznamenalo velkou odpověď, definovanou jako kompletní vymizení nejméně jednoho typu orgánového postižení. Účinek přitom nekoreloval s podtypem mastocytózy, mutacemi KIT ani s dosavadní léčbou. Medián celkového přežití činil 28,7 měsíce a medián přežití bez progrese 14,1 měsíce. Dávku bylo vzhledem k nežádoucím účinkům třeba snížit u 56 % nemocných, její opětovné navýšení na výchozí hodnotu bylo následně možné u třetiny z nich. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly nevolnost, zvracení a průjem.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky