Prvé skúsenosti s liečbou pacientov s mnohopočetným myelómom pomalidomidom na Slovensku

Číslo: 2 / 2017 (Obsah)
Rubrika: Fokus: Hematoonkologie
Obor: Hematoonkologie
Autoři: MUDr. Zdenka Štefániková 1
doc. MUDr. Ľuboš Drgoňa, CSc. 2
MUDr. Emília Flochová, PhD. 3
doc. MUDr. Martin Mistrík, CSc. 1
MUDr. Miroslav Šimek, PhD. 4
MUDr. Natália Štecová 5
MUDr. Erika Švorcová 5
Autoři - působiště: 1 Klinika hematológie a transfúziológie LF UK, SZU a Univerzitnej nemocnice Bratislava, Slovensko
2 Klinika onkohematológie LF UK a Národného onkologického ústavu Bratislava, Slovensko
3 Klinika hematológie a transfúziológie JLF UK a Univerzitnej nemocnice Martin, Slovensko
4 Hematologická ambulancia, Fakultná nemocnica Nitra, Slovensko
5 Klinika hematológie a onkohematológie UPJŠ a Univerzitnej nemocnice Košice, Slovensko
Klíčová slova: pomalidomid, mnohopočetný myelóm, imunomodulačný liek
Citace: Štefániková Z, Drgoňa Ľ, Flochová E, et al. Prvé skúsenosti s liečbou pacientov s mnohopočetným myelómom pomalidomidom na Slovensku. Farmakoterapie 2017;13(2):198–204.

Souhrn

Pacienti s mnohopočetným myelómom refraktérni voči bortezomibu a lenalidomidu mali donedávna veľmi obmedzené možnosti ďalšej liečby a zlú prognózu. V auguste 2013 schválila Európska agentúra pre lieky (EMA) imunomodulačný liek druhej generácie pomalidomid, indikovaný v kombinácii s dexametazónom na liečbu dospelých pacientov s relabujúcim-refraktérnym mnohopočetným myelómom (RRMM), ktorí sa predtým podrobili najmenej dvom terapeutickým režimom, zahŕňajúcim ako lenalidomid, tak aj bortezomib a pri poslednej liečbe preukázali progresiu ochorenia. Na Slovensku zatiaľ nie je pomalidomid zaradený do zoznamu uhrádzaných liekov, a preto skúsenosti s jeho použitím sú obmedzené. Predstavujeme výsledky liečby pacientov z centier v Bratislave, Nitre, Martine a Košiciach v období jún 2014 až marec 2017. Celkový počet pacientov bol 23, dostatočné údaje pre vyhodnotenie sme získali od 21 pacientov. Z nich bolo 7 liečených na základe mimoriadneho schválenia úhrady lieku (podľa § 88 zákona č. 363/2011) a 14 pacientom poskytla liek spoločnosť Celgene.

Medián veku bol 64 (rozsah 44–76). Pacienti boli intenzívne predliečení, medián počtu predchádzajúcich línií liečby bol 4 (3–10), 100 % pacientov bolo refraktérnych voči lenalidomidu. Liečbu pomalidomidom v kombinácii s dexametazónom sme začali u každého pacienta v dávke 4 mg 1.–21. deň 28-dňového cyklu. Dosiahnuté liečebné odpovede boli nasledovné: celková miera odpovedí (ORR) n = 14 (67 %), veľmi dobrá parciálna odpoveď (VGPR) n = 6 (29 %), parciálna odpoveď (PR) n = 8 (38 %), minimálna odpoveď (MR) n = 1 (5 %). Kompletnú remisiu (CR) nedosiahol ani jeden pacient. Stabilné ochorenie (SD) sa zaznamenalo u 6 pacientov (29 %). Medián počtu podaných cyklov bol 8 (3–28), medián trvania liečby bol 10 mesiacov (3–34). Pri mediáne sledovania 16 mesiacov bol medián prežívania bez progresie (PFS) 13,0 mesiacov (95% CI: 5,9–20,1). Medián celkového prežívania (OS) nebol dosiahnutý. Nežiaduce účinky boli očakávané, aj v prípade vyššieho stupňa úspešne zvládnuté úpravou liečebného režimu a podpornou medikáciou. Ani v jednom prípade neviedli k predčasnému ukončeniu liečby pomalidomidom. Pacienti v našom súbore mali porovnateľné charakteristiky s pacientmi v registračnej štúdii pre pomalidomid MM-003, zaznamenali sme vyšší počet podaných cyklov, vyššiu mieru odpovedí a dlhší PFS, k čomu mohol prispieť starostlivý výber pacientov. Vzhľadom na obmedzenú dostupnosť pomalidomidu sme indikovali pacientov v dobrom výkonnostnom stave s predpokladom úspešnej liečby. Navyše 6 pacientov malo pre nedostatočný účinok v priebehu liečby pridaný tretí liek do kombinácie. Treba podotknúť, že u týchto ťažko predliečených pacientov aj dosiahnutie SD prinieslo benefit vo forme kontroly ochorenia pri dobrej kvalite života.

Literatura

Štefániková Z, Drgoňa Ľ, Flochová E, et al. Prvé skúsenosti s liečbou pacientov s mnohopočetným myelómom pomalidomidom na Slovensku. Farmakoterapie 2017;13(2):198–204.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky