Úspěšná profylaktická léčba přípravkem FEIBA v prevenci krvácení u pacienta s těžkou formou hemofilie A a vysokým titrem inhibitoru FVIII

Číslo: 2 / 2017 (Obsah)
Rubrika: Kazuistiky / Klinická praxe
Obor: Onkologie
Autoři: MUDr. Vladimír Komrska, CSc.
Autoři - působiště: Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol, Praha

Souhrn

Po eliminaci rizika přenosu infekce současnými substitučními přípravky FVIII a FIX zůstává nejobávanější komplikací léčby hemofilie vznik inhibitoru FVIII/IX. Inhibitor neutralizující FVIII se tvoří u přibližně 20–30 % pacientů s těžkou hemofilií A a u 1–5 % pacientů s hemofilií B. U asi 75–80 % nemocných s hemofilií A se podaří inhibitor trvale odstranit imunotoleranční léčbou (ITI), v případě hemofilie B jsou výsledky horší. Pacienti, u nichž byla ITI neúspěšná a mají trvale vysoký titr inhibitoru (nad 5,0 Bethesda jednotek [BU]), nemohou být léčeni běžnými koncentráty FVIII/IX a jsou odkázáni na léčbu tzv. „bypassing" přípravky, jako jsou rekombinantní aktivovaný koagulační faktor VII (rFVIIa), známý jako NovoSeven, a směs prokoagulačních faktorů II, VII, IX a X, antikoagulačního proteinu C, inhibitoru tkáňového faktoru (TFPI) a malých množství kofaktorů FV, FVIII a proteinu S ve vyváženém množství, známá jako FEIBA. Pod pojmem „bypassing" je třeba chápat schopnost těchto léků obejít v koagulační kaskádě potřebu FVIII a FIX a aktivovat přímo FX. Oba léky se řadu let používají v terapii akutních krvácení u hemofiliků s inhibitorem, lze je ale také využít v profylaktické léčbě. Jsou účinné v přibližně 80 % krvácivých epizod. Nevýhodou obou těchto přípravků je obtížná predikce a laboratorní kontrola účinnosti. Pacienti s inhibitorem, kteří nemohou být léčeni koncentráty FVIII/IX, jsou většinou léčeni v režimu on demand (substituce pouze při krvácení) bypassing léky a z toho důvodu neprofitují z profylaktické léčby jako pacienti bez inhibitoru. Obecně platí, že zvládnout krvácení u pacientů s inhibitorem je výrazně obtížnější než u pacientů bez inhibitoru. V důsledku toho jsou tito nemocní ohroženi rozvojem hemofilické artropatie, kterou již dnes jinak prakticky nevidíme. Snahou lékařů tedy je využít bypassing přípravky rovněž k profylaktické léčbě. Ta snižuje počet krvácení do kloubů a chrání pacienty před těžkým krvácením do svalstva, ohrožujícím končetinu, a život ohrožujícím krvácením, jako je např. krvácení do CNS. Kromě toho omezuje počet zameškaných hodin ve škole či zaměstnání, snižuje počet návštěv ve zdravotnickém zařízení, počet hospitalizací či ortopedických intervencí a zlepšuje kvalitu života.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky