Profylaktická léčba emicizumabem u pacientů s hemofilií A s inhibitory – studie HAVEN 1

Číslo: 3 / 2018 (Obsah)
Rubrika: Klinické studie / Klinické studie s komentářem
Obor: Hematologie

Souhrn

Hemofilie A je charakterizována spontánním nebo traumatickým krvácením, které je způsobeno deficitem aktivity koagulačního faktoru VIII. Standardní léčbou hemofiliků A se závažným krvácivým fenotypem je profylaktická intravenózní substituce faktoru VIII 2–3x týdně. Expozice této léčbě je však u zhruba 30 % pacientů spojena s tvorbou neutralizujících aloprotilátek proti faktoru VIII (tzv. inhibitorů faktoru VIII). Přítomnost těchto inhibitorů způsobuje závažné komplikace léčby (život ohrožující krvácení nebo opakované krvácivé epizody, které vedou k dlouhodobému poškození kloubů a snížené kvalitě života pacienta).

U asi 75–80 % nemocných s hemofilií A se podaří inhibitor trvale odstranit imunotoleranční léčbou (ITI). Pacienti, u nichž byla ITI neúspěšná a mají trvale vysoký titr inhibitoru (nad 5,0 Bethesda jednotek – BU), mohou dostávat epizodickou nebo profylaktickou léčbu tzv. „bypassing" přípravky (např. rekombinantní aktivovaný koagulační faktor rFVIIa nebo koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu). Účinnost „bypassing" medikace není v současné době stále optimální, obtížná je i predikce a laboratorní kontrola účinnosti léčby, nutné jsou časté intravenózní infuze (které vyžadují adekvátní venózní přístup). Obecně platí, že zvládnout krvácení u pacientů s inhibitorem je výrazně obtížnější než u pacientů bez inhibitoru.

Emicizumab je rekombinantní bispecifická humanizovaná monoklonální protilátka vázající faktory IXa a X, která je navržená tak, aby oba faktory „přemosťovala". Tím emicizumab aktivuje bílkoviny nezbytné pro spuštění přirozené koagulační kaskády, a obnovuje tak proces srážení krve u osob s hemofilií A. Vzhledem k jeho unikátní struktuře není účinnost emicizumabu ovlivněna přítomností inhibitorů faktoru VIII (ani nevyvolává tvorbu nových inhibitorů). Emicizumab představuje profylaktickou léčbu, kterou lze podávat formou podkožní injekce předem připraveného roztoku jednou týdně. V tomto podání byla léčba emicizumabem hodnocena u hemofiliků A s inhibitory v rámci klinické studie HAVEN 1.

Komentář ke studii

MUDr. Gabriela Romanová

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky