Nusinersen u spinální muskulární atrofie

Číslo: 3 / 2018 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií
Obor: Vnitřní lékařství

Souhrn

Spinální muskulární atrofie (SMA) je klinicky heterogenní skupina dědičných neuromuskulárních chorob postihujících motoneurony předních rohů míšních s následným rozvojem periferní parézy. Příčinu lze hledat v mutaci genů SMN1 a SMN2, respektive v nedostatečné tvorbě kvalitního proteinu SMN, jenž je nezbytný pro přežívání motoneuronů. Nusinersen je antisense oligonukleotid, který ovlivněním mRNA umožňuje genu SMN2 vytvářet plně funkční protein SMN, a nahrazuje tak chybějící protein. Jeho účinnost byla aktuálně hodnocena ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii III. fáze u 126 dětí se SMA starších 6 měsíců. V předem definované průběžné analýze prováděné v 15. měsíci od zahájení léčby bylo u dětí léčených nusinersenem (12 mg) dosaženo výrazně vyššího skóre HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded): + 4,0 vs. –1,9 (95% CI: 3,7–8,1; p < 0,001). Při konečné analýze dosáhlo významného zlepšení skóre HFMSE 57 % dětí při léčbě nusinersenem, zatímco u placeba bylo obdobného výsledku dosaženo pouze ve 26 %. Výskyt nežádoucích účinků byl v obou ramenech studie srovnatelný.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky