Inovace v léčbě akutní intermitentní porfyrie

Číslo: 1 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií
Obor: Hematologie

Souhrn

Indukce genové exprese pro enzym ALAS1 (syntáza delta-aminolevulinové kyseliny 1) a akumulace neurotoxických meziproduktů vede k neuroviscerálním atakám a manifestaci onemocnění akutní intermitentní porfyrie, tedy vzácného geneticky podmíněného onemocnění charakterizovaného narušenou syntézou hemu. Nově vyvíjená látka givosiran do uvedených mechanismů vstupuje právě inhibicí jaterní syntézy ALAS1. Celkem 40 nemocných bylo randomizováno k podávání této látky nebo placeba. Při podávání v měsíčních intervalech u osob s recidivujícími atakami došlo k jejich výraznému poklesu, a to jak ve smyslu četnosti, tak i jejich závažnosti. Při ročním sledování byl oproti placebu rozdíl dokonce 79 %. Nejčastějšími nežádoucími účinky doprovázejícími léčbu přitom byly nasofaryngitida, bolest břicha a průjem.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky