Zlepšení stavu kloubů u pacientů s těžkou hemofilií A léčených profylakticky rekombinantním faktorem VIII s Fc fúzním proteinem (rFVIIIFc)

Číslo: 2 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Fokus: hematologie/hematoonkologie
Obor: Hematologie

Souhrn

Hemofilie A je krvácivé onemocnění s gonozomálně recesivní dědičností, které je v 85 % případů způsobeno deficiencí plazmatického koagulačního faktoru VIII (FVIII). Závažnost hemofilie A je definována výší plazmatických hladin FVIII, přičemž při hodnotách < 1 % se onemocnění považuje za těžké. Mezi běžné symptomy těžké hemofilie patří spontánní muskuloskeletální krvácení. Rozvoj intraartikulárního krvácení vede k synoviální hypertrofii, poškození chrupavky a postupné destrukci kloubu.

Hemofilická artropatie je největší příčinou morbidity hemofiliků a její management zůstává i přes výrazné pokroky v léčbě výzvou. Ačkoliv je mechanismus hemofilické artropatie komplexní a není zcela objasněn, víme, že se jedná o multifaktoriální proces asociovaný s poškozením chrupavky a zánětem v důsledku opakovaných krvácení do kloubů.

U pacientů léčených epizodicky jsou krvácením nejčastěji postiženy tyto klouby: kolena (45 %), lokty (30 %), kotníky (15 %), ramena (3 %) a zápěstí (2 %). U pacientů s profylaktickou léčbou jsou nejčastěji pozorována krvácení do kotníku.

Standardní léčba hemofilie A se opírá o substituci FVIII, která probíhá intravenózně (epizodicky nebo profylakticky). Pro udržení zdraví kloubů a prevenci kloubní destrukce se doporučuje zahájit profylaktickou léčbu hemofilie A co nejdříve po určení diagnózy.

Přidání Fc fúzního proteinu k rekombinantnímu FVIII (rFVIIIFc) prodlužuje biologický poločas eliminace rFVIII. K produkci rFVIIIFc se využívají lidské buněčné linie, což umožňuje uplatnění humánních znaků posttranslační modifikace, čímž je potažmo sníženo riziko vývoje inhibitorů, které je vždy přítomno u produktů FVIII vzniklých ze zvířecích buněčných linií.

Ve dvou klinických studiích III. fáze s pacienty s těžkou hemofilií A, A-LONG (adolescenti a dospělí) a Kids A-LONG (děti), byla prokázána dobrá účinnost a snášenlivost léčby pomocí rFVIIIFc. Dlouhodobá bezpečnost a účinnost rFVIIIFc je hodnocena v probíhající studii ASPIRE, která je extenzí studie A-LONG. Interim analýza dat ze studie ASPIRE podporuje dlouhodobé používání rFVIIIFc v prevenci a léčbě krvácivých epizod.

Zlepšení muskuloskeletálních parametrů je důležitým faktorem, který odráží účinnost profylaktické léčby hemofilie A. Předložená práce se zaměřila právě na hodnocení muskuloskeletálních změn a kloubního zdraví u pacientů s hemofilií A léčených profylakticky pomocí rFVIIIFc.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky