Prodloužení dávkového intervalu rekombinantního faktoru IX Fc fúzního proteinu na 14 a více dní u pacientů s hemofilií B

Číslo: 2 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Fokus: hematologie/hematoonkologie
Obor: Hematologie

Souhrn

V porovnání s epizodickou léčbou přinesla profylaktická substituce faktoru zlepšení klinických léčebných výsledků u pacientů s hemofilií, ať už ve formě snížené frekvence krvácivých příhod, nebo zlepšení kloubního zdraví a celkové kvality života.

Při hemofilii B jsou nemocní s deficitem funkčního koagulačního faktoru IX (FIX) ohroženi krvácením spontánním nebo v důsledku běžných poranění. Profylaktická léčba spočívá v relativně časté parenterální aplikaci purifikovaného plazmatického nebo rekombinantního FIX. Časté injekce představují pro nemocné s hemofilií zátěž, která významně ovlivňuje jejich adherenci k profylaktické léčbě.

Jednou z možností, jak prodloužit biologický poločas, a tím i interval mezi infuzemi, je navázání Fc fragmentu IgG na molekulu faktoru IX. Tímto postupem byl konstruován eftrenonacog α, rekombinantní lidský koagulační faktor IX Fc fúzní protein (rFIXFc), který je v současnosti schváleným léčivem s prodlouženým poločasem pro profylaktickou terapii hemofilie B, a to u všech věkových skupin nemocných.

Studie III. fáze s názvem B-LONG již demonstrovala, že profylaktická léčba pomocí rFIXFc je asociována s nízkou roční mírou krvácení (ABR) v populaci mužů ve věku ≥ 12 let trpících závažnou hemofilií B. Extenze studie (B-YOND) potvrdila dlouhodobou bezpečnost a účinnost profylaktické léčby pomocí rFIXFc.

V případě dlouhodobé profylaxe krvácení pomocí rFIXFc se doporučuje úvodní režim buď 50 IU/kg 1x týdně, nebo 100 IU/kg 1x každých 10 dnů (vždy s úpravou intervalu mezi dávkami podle odpovědi pacienta). U pacientů s dobrou kontrolou při podávání 1x za 10 dní je možné prodloužit interval mezi dávkami na ≥ 14 dní.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky