Mitapivat v léčbě deficitu pyruvátkinázy

Číslo: 5 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií

Souhrn

Deficit pyruvátkinázy je dán mutací PKLR a je spojován s kongenitální hemolytickou anemií. Mitapivat, molekula s inovativním mechanismem účinku, působí jako alosterický aktivátor tohoto enzymu přímo v erytrocytech. Jeho účinnost a bezpečnost byla nyní hodnocena v rámci studie II. fáze klinického zkoušení, v níž byl v dávkách 50 a 300 mg 2x denně podáván po dobu 24 týdnů dospělým (n = 52), kteří dosud nedostali krevní transfuzi. Nejčastěji pozorovanými nežádoucími účinky byly bolest hlavy a nespavost, jejichž výskyt byl však pouze přechodný a dominoval pouze v iniciálních fázích léčby. U poloviny nemocných při léčbě došlo ke zvýšení hladiny hemoglobinu o více než 1 g/dl (1,1–5,8). Medián doby, za kterou bylo dosaženo uvedeného nárůstu, činil 10 dní.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky