Volanesorsen v léčbě syndromu familiární chylomikronemie

Číslo: 5 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií

Souhrn

V letošním roce EMA vydala podmíněné schválení týkající se volanesorsenu, tedy látky, která je jako první svého druhu určena k léčbě syndromu familiární chylomikronemie (FCS), vzácné genetické poruchy spočívající v neschopnosti odbourávat tuky, v jejímž důsledku nemocní trpí výraznou hypertriacylglycerolemií s odpovídající symptomatologií zahrnující výrazné bolesti břicha, ataky pankreatitidy, hepatosplenomegalii, diabetes, poruchy pozornosti a paměti či přítomnost xanthomů. V podstatě jde o chimerický antisense oligonukleotid cílený na mRNA pro apolipoprotein C3. Až dosud přitom u tohoto onemocnění nebyla k dispozici žádná účinná léčba, a základním terapeutickým opatřením proto byla dieta spočívající ve výrazné restrikci příjmu tuků. Dané rozhodnutí se mj. opírá o kladné výsledky 52týdenní dvojitě zaslepené randomizované klinické studie (n = 66). Volanesorsen v této studii snižoval hladinu triacylglycerolemie na méně než 750 mg/dl u 77 % nemocných s FCS. Nejčastěji uváděnými nežádoucími účinky přitom byly reakce v místě vpichu a trombocytopenie.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky