Voxelotor v léčbě srpkovité anemie

Číslo: 5 / 2019 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií

Souhrn

Autozomálně recesivní drepanocytóza, známá spíše jako srpkovitá anemie, dosud postrádá dlouhodobě spolehlivou účinnou léčbu. Tou by se v blízké budoucnosti mohla stát látka voxelotor působící jako inhibitor polymerizace hemoglobinu, jež je klíčová pro změnu tvaru krvinek, a tedy i typických manifestací onemocnění, kterými jsou vazookluzivní krize. V multicentrické randomizované studii III. fáze byla recentně srovnávána jeho účinnost v dávkách 900 a 1 500 mg 1x denně p. o. oproti placebu (n = 274). Většina pacientů byla homozygoty a přibližně dvě třetiny byly dříve léčeny hydroxyureou. V rámci ITT analýzy bylo dle očekávání dosaženo výraznější odpovědi (51 % vs. 7 %) v aktivně léčené skupině nemocných (primárním sledovaným parametrem byl počet pacientů se zvýšením hladiny hemoglobinu nejméně o 1 g/dl ve 24. týdnu léčby). S tímto výsledkem úzce koreloval zjištěný rozsah inhibované polymerace.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky