Kombinace elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor v léčbě cystické fibrózy

Číslo: 1 / 2020 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií
Obor: Pneumologie

Souhrn

Cystická fibróza je způsobena mutacemi v genu CFTR, přičemž téměř 90 % pacientů má alespoň jeden gen s mutací CFTR Phe508del. Ve studii II. fáze klinického hodnocení zahrnující pacienty, kteří byli heterozygotní pro tuto mutaci nebo pozitivní s mutací s minimálními funkcemi (genotyp Phe508del-minimální funkce), byla dříve prokázána účinnost novogeneračního korektoru CFTR elexacaftoru v kombinaci s tezacaftorem a ivacaftorem. Nově byla účinnost této kombinace hodnocena v randomizované, dvojitě zaslepené a placebem kontrolované klinické studii u osob starších 12 let (n = 403) s délkou trvání 24 týdnů. Primárně hodnocena byla změna v hodnotě FEV1 ve 4. týdnu. Podávání dané kombinace ve srovnání s placebem vedlo k dosažení vyšší hodnoty FEV1 o 13,8 ve 4. týdnu, a dokonce o 14,3 ve 24. týdnu. Současně byl ve sledovaném období o 63 % nižší výskyt plicních exacerbací. Kombinační léčba byla většinou nemocných velmi dobře snášena s četností nežádoucích příhod do 1 %.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 
 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky