Luspatercept užitečným nástrojem v boji s b-thalasemií

Číslo: 2 / 2020 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií
Obor: Onkologie

Souhrn

Pacienti s β-thalasemií závislou na transfuzi pro poruchu hemo globinu vyžadují pravidelné transfuze erymasy. Luspatercept, rekombinantní fúzní protein, jenž se váže na vybrané ligandy super rodiny transformujícího růstového faktoru β, může u těchto nemocných zvýšit maturaci erytroidních buněk, a snížit tak transfuzní zátěž. Tuto skutečnost recentně ověřovali autoři randomizované dvojitě zaslepené studie III. fáze, ve které byl nemocným po dobu nejméně 48 týdnů společně s nejlepší podpůrnou léčbou podáván luspatercept v dávce 1 1,25 mg/kg, nebo placebo (n = 336). Medián trvání léčby v obou skupinách činil 64 týdnů. Podíl pacientů, u kterých došlo ke snížení transfuzní zátěže nejméně o 33 % oproti výchozím hodnotám během 13. až 24. týdne a ke snížení nejméně o dvě erytrocytární jednotky během tohoto 12týdenního intervalu, byl významně větší ve skupině s luspaterceptem než ve skupině placeba (21,4 % vs. 4,5 %; p < 0,001). Během jakéhokoliv 12týdenního intervalu byl podíl pacientů, u nichž se transfuzní zátěž snížila nejméně o 33 %, větší ve skupině s luspaterceptem než ve skupině s placebem (70,5 % vs. 29,5 %), stejně jako podíl těch, u nichž bylo zaznamenáno snížení alespoň o 50 % (40,2 % vs. 6,3 %). Nežádoucí účinky, četnější u luspaterceptu, zahrnovaly přechodnou bolest kostí, artralgii, závratě, hypertenzi a hyperurikemii.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

 

Předplatné

Více o předplatném

 

Aktuality

Molekulárně genetická diagnostika přestavby genu ALK

MUDr. Marie Drösslerová, Pneumologická klinika 1. LF UK a TN, Praha.



Léčba pacientů s ALK-pozitivním nemalobuněčným karcinomem plic stadia IIIb a IV

MUDr. Jaromír Roubec, Ph.D.



Léčba pacientů s NSCLC a přestavbou genu ALK při rezistenci k tyrosinkinázovým inhibitorům ALK

MUDr. Helena Čoupková



Léčba pacientů s ALK+ NSCLC po selhání TKI

MUDr. Markéta Černovská




Editorial onkologického vydání Farmakoterapie 2/2020

prof. MUDr. Jindřich Fínek, Ph.D., MHA

 
 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky