| Číslo: | 6 / 2020 (Obsah) |
| Rubrika: | Zprávy z klinických studií |
| Obor: |
U akutní jaterní porfyrie je v patogenezi akutních záchvatů i chronických příznaků klíčová upregulace jaterní syntázy kyseliny δ-aminolevulinové typu 1 (ALAS1) s výslednou akumulací kyseliny δ-aminolevulinové (ALA) a porfobilinogenu. Givosiran, který je představitelem interferenční RNA terapie, inhibuje expresi ALAS1 a byl cíleně vyvinut pro léčbu porfyrie. Jeho účinnost byla nyní ověřována ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii III. fáze u osob s akutní jaterní porfyrií, které dostávaly buď subkutánní givosiran (2,5 mg/kg), nebo placebo měsíčně po dobu 6 měsíců (n = 94). Při léčbě givosiranem byl průměrný počet ročních atak 3,2, zatímco v placebové skupině 12,5 (!), což odpovídá o 74 % nižšímu výskytu záchvatů ve skupině s givosiranem (p < 0,001). Při této terapii byla zaznamenána také nižší hladina ALA a porfobilinogenu v moči, méně dní užívání heminu a lepší denní skóre bolesti. Klíčovými nežádoucími účinky, které byly pozorovány častěji ve skupině s givosiranem, byly elevace aminotransferáz v séru, změny koncentrace kreatininu, pokles eGFR a reakce v místě vpichu.
Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu