Givosiran novou nadějí pro léčbu porfyrie

Číslo: 6 / 2020 (Obsah)
Rubrika: Zprávy z klinických studií
Obor:

U akutní jaterní porfyrie je v patogenezi akutních záchvatů i chronických příznaků klíčová upregulace jaterní syntázy kyseliny δ-aminolevulinové typu 1 (ALAS1) s výslednou akumulací kyseliny δ-aminolevulinové (ALA) a porfobilinogenu. Givosiran, který je představitelem interferenční RNA terapie, inhibuje expresi ALAS1 a byl cíleně vyvinut pro léčbu porfyrie. Jeho účinnost byla nyní ověřována ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii III. fáze u osob s akutní jaterní porfyrií, které dostávaly buď subkutánní givosiran (2,5 mg/kg), nebo placebo měsíčně po dobu 6 měsíců (n = 94). Při léčbě givosiranem byl průměrný počet ročních atak 3,2, zatímco v placebové skupině 12,5 (!), což odpovídá o 74 % nižšímu výskytu záchvatů ve skupině s givosiranem (p < 0,001). Při této terapii byla zaznamenána také nižší hladina ALA a porfobilinogenu v moči, méně dní užívání heminu a lepší denní skóre bolesti. Klíčovými nežádoucími účinky, které byly pozorovány častěji ve skupině s givosiranem, byly elevace aminotransferáz v séru, změny koncentrace kreatininu, pokles eGFR a reakce v místě vpichu.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

Předplatné

Více o předplatném

 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky