Tofersen novou nadějí pro nemocné s ALS?

Souhrn

Tofersen je antisense oligonukleotid, který zprostředkovává degradaci messengerové RNA superoxiddismutázy 1 (SOD1) za účelem snížení syntézy SOD1. Jeho intratekální podávání se nyní zkouší v léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS) vzniklé v důsledku mutací SOD1. S tímto cílem byla provedena také dávková studie I./II. fáze, do které bylo zařazeno celkem 50 pacientů s ALS; 48 nemocných dostalo všech pět plánovaných dávek tofersenu. U většiny probandů byly pozorovány nežádoucí účinky spojené s bederní punkcí; u 4, resp. 5 léčených osob bylo hlášeno zvýšení počtu bílých krvinek a koncentrace bílkovin v mozkomíšním moku. Rozdíl ve změně koncentrace SOD1 v mozkomíšním moku od výchozí hodnoty do 85. dne mezi tofersenem a placebem byl 2 procentní body pro dávku 20 mg, 25 procentních bodů pro dávku 40 mg, 19 procentních bodů pro dávku 60 mg a 33 procentních bodů pro dávku 100 mg. Jelikož šlo teprve o studii časné fáze, nelze činit jednoznačné závěry, přesto však lze tento přístup považovat za velmi nadějný.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu