| Číslo: | 6 / 2020 (Obsah) |
| Rubrika: | Zprávy z klinických studií |
| Obor: |
Pro léčbu pacientů s neurofibromatózou typu 1 s neoperovatelnými plexiformními neurofibromy neexistují žádné jasně definované doporučené postupy. Selumetinib je nový kinázový inhibitor namířený proti MEK1 a MEK2, čímž významně potlačuje buněčnou proliferaci a podporuje apoptózu. Recentně byl tento lék hodnocen u dětí s neurofibromatózou typu 1 a symp tomatickými inoperabilními plexiformními neurofibromy, podáván byl perorálně dvakrát denně v dávce 25 mg/m2 v kontinuál ním dávkovacím režimu (28denní cykly). Od srpna 2015 do srpna 2016 bylo zařazeno celkem 50 dětí (medián věku 10,2 let; rozmezí 3,5 17,4). Nejčastějšími příznaky souvisejícími s neurofibromem byly znetvoření (n = 44), motorická dysfunkce (n = 33) a bolest (n = 26). Celkem 35 pacientů (70 %) dosáhlo částečné odpovědi a 28 z těchto pacientů mělo trvalou odpověď (trvající > 1 rok). Současně došlo ke snížení intenzity bolesti nejméně o 2 body, což bylo provázeno i lepším zapojením dětí do denních aktivit a zvýšením rozsahu pohybu. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly nevolnost, zvracení nebo průjem, asymptomatická elevace kreatinfosfokinázy, akneiformní vyrážka a paronychie.
Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu