Důkazy o dalších možných přínosech Fc fúzní technologie v kontextu substituční terapie rekombinantním faktorem VIII

Číslo: 2 / 2021 (Obsah)
Rubrika: Fokus: Hematoonkologie/hematologie
Obor: Hematologie

Profylaktická léčba je důležitou složkou v terapii pacientů s těžkou hemofilií. Rutinní profylaxe faktorem VIII (FVIII) u těchto pa cientů prokazatelně snižuje frekvenci krvácivých epizod, brání poškození kloubů a zlepšuje kvalitu života spojenou se zdravím. Optimální profylaxe konvenčními přípravky na bázi FVIII však vyžaduje častou aplikaci intravenózních injekcí, což představuje významnou terapeutickou zátěž, která může negativně ovlivňovat adherenci k léčbě.

Komentář ke studii

MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.

Koncentrát rekombinantního koagulačního faktoru VIII (rFVIII) s delecí B domény fúzovaného s Fc fragmentem imunoglobulinu (rFVIIIFc) je nesporně přínosem pro léčbu pacientů s hemofilií A. Umožňuje při profylaktické léčbě méně časté i. v. aplikace a většinou i dosažení vyšší udržované minimální plazmatické hladiny FVIII – tzv. trough level – a v důsledku toho pak i pokles roční frekvence krvácivých epizod (ABR – annualised bleeding rate). Ve studii A-LONG byl u pacientů léčených dávkou rFVIIIFc 25–65 IU/kg aplikovanou à 3–5 dnů průměrný počet ABR 2,9, medián 1,6, avšak medián spontánních ABR i spontánního krvácení do kloubu byl roven nule a 45 % pacientů mělo nulový celkový ABR.1 Prakticky tedy bylo u většiny pacientů dosaženo vymizení spontánního krvácení do kloubů. Obdobnou zkušenost zatím máme i z vlastního pracoviště: u pěti pacientů převedených z profylaxe standardním koncentrátem FVIII na profylaxi rFVIIIFc došlo k poklesu ABR z průměru 3,2 na 1,8 a tři z nich neměli první rok po převedení na profylaxi rFVIIIFc žádné spontánní krvácení do kloubu. Zda jde dosažení tohoto pro pacienty s těžkou hemofilií A kýženého cíle na vrub pouze udržení dostatečné trough hladiny FVIII, nebo zda se na tomto úspěchu teoreticky podílí i ve výše uvedené práci nastíněný protizánětlivý vliv, lze zatím jen spekulovat. Podobně jako i k průkazu klinického účinku teoretické inhibice osteoklastů budou třeba v budoucnosti další studie.

Celý článek je dostupný jen pro předplatitele časopisu


Přihlášení

Předplatné

Více o předplatném

 
Jste odborný pracovník ve zdravotnictví?
Jsem odborníkem ve smyslu §2a Zákona č. 40/1995 Sb., o regulaci reklamy, ve znění pozdějších předpisů, čili jsem osobou oprávněnou předepisovat léčivé přípravky nebo osobou vydávat léčivé přípravky.

Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s definicí odborník
dle zákona č. 40/1995 Sb.
Potvrzuji, že jsem se seznámil/a s riziky, jimž se jiná osoba než odborník vystavuje, vstoupí-li na stránky určené pro odborníky